# Vertex Pharmaceuticals Q2 FY2025 실적 요약
## 📊 실적 요약
- **총 매출**: $2.96B (YoY +12%, 가속화)
- **조정 EPS**: $4.52 (vs. -$12.83 전년, Alpine 취득 영향 제외)
- **영업이익률**: 44.9% (Alpine IP R&D 제외 시 정상화)
- **주요 성장 동력**: CF 미국 +14%, ALYFTREK 전개, CASGEVY 가속(37 cell collection Q2), JOURNAVX 처방 확대
- **자본 배분**: Q2 $395M 자사주(865K shares), $4B 신규 프로그램 발표
## 🎯 핵심 메시지 (5)
1. **CF 모멘텀 지속**: ALYFTREK EU/UK/Canada 승인, 영국/아일랜드/독일/덴마크 상환 확보. 유럽 naive 환자 미국 대비 10배(희귀 변이), liver monitoring 없음
2. **CASGEVY 급성장**: Q2 35 first cell collections, 16 infusions(vs. Q1 8명). 이탈리아 TDT/SCD 상환(5K 환자), 전 세계 250명 referral 누적
3. **JOURNAVX 커버리지 돌파**: 150M lives 상환(Q1 94M→), 2개 주요 PBM 계약, 16→21개 주 Medicaid unrestricted. Q2 90K 처방(Q1 10K), 110K 누적(7월 중순)
4. **David Altshuler CSO 은퇴 발표**: 2026년 8월 퇴임, Mark Bunnage 2026년 2월 CSO 승계. Kensho/VX-828/inaxaplin 등 주요 프로그램 리드
5. **Pain 프로그램 전략 조정**: FDA, broad PNP 경로 불인정 → DPN 집중. 2개 Phase 3 DPN 진행(2026년 말 등록 완료 목표). VX-993 Phase 2 실패(efficacy 미달)
## 🏢 사업부별 하이라이트
**CF 사업**
- 미국 +14%, 유럽 +8%(러시아 제외 시 low single-digit)
- ALYFTREK: 대다수 naive 환자 전환 완료, TRIKAFTA에서 전환 진행 중. 간 모니터링이 단기 장벽이나 장기 혜택(sweat chloride, QD dosing)으로 극복 중
- TRIKAFTA 1-2세: 기저 sweat chloride 100→24주 70mmol/L 감소, 70% 환자 <30mmol/L(역대 최대)
- VX-828 NG 3.0: healthy volunteer 완료 임박, 연말 CF cohort 개시 목표
- VX-522: DSMB 승인 후 MAD 재개, 연내 dosing 재시작
**Gene Therapy**
- Q2 $30M 매출(Q1 $14M), 누적 115 cell collections, 29 infusions
- 이탈리아 TDT/SCD 상환 획득(유럽 Beta-thal 환자 50% 차지)
- 미국 30개 주 CMMI 모델 참여, 90% Medicaid/commercial access
- Q4-Q1 변동성 예상(patient scheduling), 2027년 이후 smoothing 기대
**Pain 사업**
- JOURNAVX: Q2 $12M 매출(Q1 소폭), 90K 처방(Q1 10K)
- 2개/3 주요 PBM 정식 계약, 150M lives, 113M unrestricted
- 750개 병원/90개 IDN 처방집 등재(목표 2K 병원/150 IDN)
- PSP 프로그램 2026년 연장(coverage 완료 시까지)
- Phase IV 데이터: aesthetic 90% opioid-free, orthopedic 76% opioid-free(vs. literature <50%)
**VX-993 Phase 2 실패**
- Primary endpoint 미달(SPID 48, p>0.05)
- Mid/high dose 유사 efficacy, placebo 대비 numeric improvement
- NaV1.8 dose-response curve 정점 도달 판단
- Acute pain monotherapy 중단, DPN study는 지속(exposure-response 정의)
- NaV1.7 조합 전략으로 선회(전임상 강력)
**Renal 파이프라인**
- **Povetacicept IgAN**: RAINIER 전체 등록 완료(~600명, 15개월, contemporary study 중 최속). IA 코호트 36주 후 IA → 2026년 1H BLA. PRV 사용, 6개월 priority review 확보
- **Membranous nephropathy**: OLYMPUS Phase 2/3 adaptive study 개시. Fast Track 지정, primary endpoint complete remission@72wk
- **Inaxaplin AMKD**: Amplitude IA 코호트 2025년 등록 완료 목표. 10-17세 목표 달성. Amplified(comorbidity) 2025년 말 등록
- **VX-407 ADPKD**: Phase 2 POC Q3 개시(24명, 52주, height-adjusted TKV)
**Type 1 Diabetes**
- Zimislecel: 등록 완료, dosing 일시 중단(내부 제조 분석). 종료 시 2026년 글로벌 신청 가능
- VX-264 CellSplice: Research stage로 회귀. Hypoimmune islet cells, 대체 IS 등 전임상 진행
## 📈 가이던스
**2025년 전망(재확인)**
- **총 매출**: $11.85-12B (YoY +8%)
- **조정 영업이익률**: 48.5-49.5%
- **조정 EPS**: $17-17.25(Q1 $16.75-17.25에서 하한 상향)
- **Bond issuance**: flat 2H, Q2 -low double-digit(4월 freeze), 2H flat
**부문별 가이던스(변경)**
- **Ratings**: 2-5%(Q1 flat-4%에서 상향, Q2 outperformance 반영)
- **MI**: 유지(5-7%)
- **Indices**: 8-10%(Q1 5-7%에서 재상향, 6월 30일 기준 flat 가정)
- **Commodity**: 7.5-8.5%(Q1 8-8.5%에서 소폭 하향, sanctions)
- **Mobility**: 9-10%(Q1 8.5-9.5%에서 상향)
## 💬 Q&A 핵심 (10)
1. **JOURNAVX field force 증강**: Q2 강력한 coverage/formulary 진척, 임상 피드백 긍정적, promotionally responsive 확인 → Q1 2026 150명 추가 배치 계획
2. **DPN 전략 전환**: FDA broad PNP 경로 불인정. 2개 DPN Phase 3 진행(2026년 말 등록). Breakthrough designation 보유. SFN 등으로 단계적 확장 후 PNP 목표
3. **VX-993 실패 해석**: EC50 대비 multi-fold exposure 달성했으나 mid/high dose efficacy 유사 → NaV1.8 dose-response 정점. Preclinical model 검증 완료. NaV1.7 조합 전략으로 선회
4. **Povetacicept IgAN IA timing**: IA 코호트 36주 치료 완료 후 분석. PRV 사용으로 6개월 priority review(vs. 10개월 standard). 2026년 1H 신청 목표
5. **Membranous nephropathy**: RUBY-3 강력 데이터 기반 FDA 합의. Phase 2/3 adaptive, primary endpoint complete remission@72wk. 2H 2025 개시
6. **gMG(myasthenia gravis)**: 높은 unmet need(175K US/EU), B-cell mediated, on/off cycling 없이 chronic dosing. Wild-type TACI China data 참조. Pove 우수한 binding/potency/PK/tissue distribution. Phase 2 dose-ranging 2026년 1H
7. **AMKD FSGS vs. AMKD**: Phase 2는 FSGS(histologic), Phase 3는 AMKD(2 APOL1 alleles). 동일 질환, biopsy 유무 차이. Phase 3 결과 Phase 2와 유사 기대. 48wk GFR slope primary endpoint
8. **ADA/NAb 우려**: Biologics에서 ADA 예상. Neutralizing Ab가 efficacy 영향 시 우려. RUBY-3 80mg 데이터 기반 consequence 없을 것으로 판단
9. **JOURNAVX gross-to-net**: PSP로 elevated. Coverage 확보 시 normalize. 2026년 말-2027년 초 정상화 기대. 최종 branded medicine 수준
10. **NOPAIN Act**: Draft list 미포함(post-surgical pain 적응증 있음에도). FDA와 confusion 해결 중, 가을 final list 기대
## 💡 투자자 인사이트
**강점**
- **CF franchise 글로벌 확장**: ALYFTREK 유럽 10배 naive 환자, liver monitoring 없어 채택 빠를 전망. 1-2세 데이터로 조기 치료 정당화
- **CASGEVY 임계 질량**: Q2 2x infusion(16명), 250명 referral pipeline으로 2026-27년 급성장 궤도. 이탈리아 상환으로 유럽 TDT 시장 50% 확보
- **JOURNAVX 상업 실행**: 5개월 만에 150M lives, 90개 IDN, 110K 처방. Opioid-free 데이터(90%/76%)로 차별화. Q1 2026 field force 2배 확대 예정
- **Renal 파이프라인 성숙**: Povetacicept RAINIER 완료(fastest enrollment), 2026년 1H BLA. Membranous, gMG로 확장 → pipeline-in-a-product 입증
**리스크**
- **VX-993 실패**: Acute pain에서 NaV1.8 monotherapy 한계 노출. NaV1.7 조합 필요, 타임라인 지연
- **DPN 전략 축소**: Broad PNP 포기, DPN으로 축소. 2026년 말 등록 → 2028-29년 승인 예상, pain franchise 성장 속도 제한
- **Zimislecel 제조 이슈**: 지속적 중단으로 2026년 신청 불확실성 증가
- **JOURNAVX gross-to-net**: PSP 연장으로 2025-26년 수익성 제한. 정상화까지 긴 시간 소요
**밸류에이션 체크포인트**
- 2025년 P/E ~28x(조정 EPS $17.25 기준), 전분기 대비 de-rating(VX-993 실패, DPN 축소)
- 2026-27년 촉매: Povetacicept IgAN IA/approval(1H 2026), inaxaplin AMKD IA, JOURNAVX 매출 가시화, CASGEVY 급성장
- Renal franchise: IgAN+membranous+gMG+wAIHA 4개 적응증 → 2028년 이후 $3-5B 잠재력
- Pain franchise: JOURNAVX $2-3B peak, DPN 2028-29년 추가 $1-2B. NaV1.7 조합 2030년 이후
- 장기 CAGR 8-10% 예상(CF mature, Renal/Pain ramp), 2027-28년 재가속 시나리오